Gammaglobulin: Første del af forsøget er tæt på at være afsluttet

Det igangværende forskningsforsøg, som skal afdække, hvorvidt gammaglobulin har en effekt på postpolio, har nu kørt i mere end to år. Status på forsøget er, at den første fase er tæt på at være afsluttet. Dermed mangler fase to stadig, og den håber man at kunne starte på i efteråret.

Forskningsforsøget er et internationalt samarbejde mellem ni forskellige lande. I Danmark deltager Rigshospitalet og Aarhus Universitetshospital. I den første fase skal 126 patienter igennem et forløb på halvandet år, hvor de det første år skal møde til behandling en gang om måneden. Det sidste halve år får de ingen behandling, men bliver fulgt og testet.

En tredjedel af deltagerne får gammaglobulin i en koncentration, en tredjedel får gammaglobulin i en dobbelt så høj koncentration, og den sidste tredjedel får et snydestof, såkaldt placebo.

- Hverken forsøgsdeltagerne eller nogen af de involverede sundhedspersoner ved hvilke patienter, der får hvad. Det er fuldstændig blændet, forklarer overlæge Peter Søborg, der har stået for det daglige lægearbejde i forbindelse med forsøget på Rigshospitalet.

I alt 15 patienter har været gennem det halvandet år lange forløb på Rigshospitalet, og de fleste er afsluttet.

- Vi mangler at afslutte de sidste par stykker i den første fase, og det sker i november i år, fortæller Peter Søborg.

Fase to varer mindst halvandet år

Når 80 % af de 126 patienter har gennemført forløbet på halvandet år, skal der laves en foreløbig opsamling på resultaterne af første fase.

- Det er en uafhængig komité, der står for den foreløbige undersøgelse, og jeg tror, den må være lige på trapperne, siger Peter Søborg.

Når den undersøgelse ligger klar, er det muligt at starte på fase to af forsøget.

- I anden del af forsøget skal vi i de ni lande have i alt 84 patienter gennem et nyt forløb på halvandet år, forklarer Peter Søborg.

Halvdelen af de 84 patienter vil få et snydestof, mens den anden halvdel vil få den dosis gammaglobulin, som viste sig at være mest effektiv i første fase. Ellers er fremgangsmåden som i første fase.

- Patienterne møder op på hospitalet hver måned det første år og ved ikke, om de får gammaglobulin eller snydestof. Derefter følger vi dem i et halvt år, fortæller Peter Søborg.

Tidsperspektivet skaber frustrationen

Når fase to er afsluttet, vil der gå nogen tid med at samle resultaterne, analysere dem og publicere dem, før myndighederne eventuelt kan godkende gammaglobulin som behandling mod postpolio. I bedste fald vil det tage omkring fire år.

- Nogle af patienterne er meget frustrerede og bekymrede for, hvordan det skal gå, når de ikke kan få gammaglobulin. De har oplevet, at de blomstrede gevaldigt op i løbet af forsøgsperioden. Vi kan også se, at nogle patienter bliver dårligere, når de stopper behandlingerne. Og så kan jeg godt forstå, det er frustrerende at skulle vente flere år på, at de endelige resultater ligger klar, siger Peter Søborg.

Frustrationen øges af, at en anden gruppe af poliopatienter, som ikke har været med i forsøget, kommer på Rigshospitalet og får gammaglobulin hvert halve år. Den gruppe kan få det, fordi de var med i et svensk forsøg, hvor de var blevet lovet behandlingen. Forsøget blev afbrudt, og Rigshospitalet overtog patienterne, så de fik den behandling, de var stillet i udsigt.

- De poliopatienter kan godt få gammaglobulin, selvom effekten ikke er bevist, og de oplever, at de opretholder deres funktionsniveau, siger Peter Søborg.

Han mener, at det, der skal til for at myndighederne åbner for gammaglobulin til postpolio, er et politisk pres.

- Vi skal ikke forvente, at myndighederne åbner for, at postpolioramte kan få gammaglobulin før, der foreligger klar evidens for, at den virker. Medmindre der sker et massivt politisk pres, fastslår Peter Søborg.

Læs også: Det er lang tid at vente

Gammaglobulin kort fortalt

Historien om behandling med gammaglobulin, også kaldet immunoglobulin, til personer med polio startede for omkring 12 år siden. Her fandt den svenske professor og ekspert i polio Kristian Borg og hans forskerhold ud af, at personer med postpolio har nogle stoffer i rygmarvsvæsken, der normalt forekommer, når immunsystemet er overaktiveret.

Et overaktiveret immunsystem i rygmarvsvæsken kendes fra andre sygdomme i nervesystemet, hvor man har succes med at behandle med gammaglobulin, der normaliserer immunsystemet.

Forskerne ville derfor afprøve, om en tilsvarende behandling kunne hjælpe personer med postpolio, og de gennemførte et lodtrækningsforsøg, hvor halvdelen af de behandlede fik gammaglobulin og den anden halvdel fik sukkervand. Forskerne fandt, at personer, der var behandlet med gammaglobulin, fik øget deres muskelkraft med 8 % i forhold til dem, der fik sukkervand. Samtidig blev der også registreret en effekt på smerter, træthed og aktivitetsniveau.

I den lægevidenskabelige verden ser man helst forsøg gentaget flere gange med det samme resultat, før man generelt accepterer konklusionen. For at få det bedst mulige grundlag for at vurdere effekten af gammaglobulin, blev det derfor besluttet at lave et større internationalt forsøg, som startede i 2016 og som fortsat er i gang i dag.